ensayo clínico
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Noticias alentadoras de Skyhawk: los datos de la fase 1/2 de SKY-0515 siguen siendo prometedores
Skyhawk ha compartido datos a los 15 meses del tratamiento con SKY-0515 en personas con EH en su ensayo de fase 1/2. El fármaco funciona según lo diseñado y hay algunas señales alentadoras de que podría ser útil para algunos síntomas de la EH.
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Primer participante tratado en el ensayo PRECISE-HD de pridopidina
El primer participante ya ha sido tratado en el ensayo de fase 3 PRECISE-HD de pridopidina para la EH. El estudio evaluará si el fármaco puede ralentizar la progresión de la enfermedad en las personas con más probabilidades de beneficiarse
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Un impulso para el descenso de la HTT: comienza el ensayo INSIGHTT con el fármaco SRP-1005
Un nuevo estudio de fase 1 está probando el SRP-1005, una terapia para reducir la huntingtina que se administra mediante una inyección bajo la piel. Aún es pronto, pero este enfoque podría añadir una nueva e importante flecha al carcaj del desarrollo de fármacos para la EH.
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Prilenia comparte datos de ensayos de la EH con CHDI para ayudar en futuras investigaciones
Los datos de los ensayos clínicos pueden impulsar descubrimientos mucho después de que termine un estudio. Prilenia ha donado datos del brazo de placebo de dos ensayos clínicos de la EH a CHDI, un recurso valioso para que los investigadores comprendan mejor los efectos del placebo, la progresión de la EH y el diseño de…
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Mirando hacia atrás y avanzando: preguntas y lecciones cuatro semanas después de las decepcionantes noticias de Roche
⏱️ 10 min de lectura | La decisión de Roche de detener el desarrollo de dos programas de reducción de la huntingtina (HTT) es decepcionante, pero la historia no termina aquí. Años de investigación han respondido a algunas preguntas clave, han planteado muchas otras nuevas y servirán de base para la próxima generación de ensayos…
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Pasándolo a papel: un ensayo clínico que intenta controlar la poda descontrolada
⏱️10 min de lectura | Cuatro años después de anunciar resultados positivos en su ensayo de ANX005 (tanruprubart) para la EH, Annexon ha publicado formalmente los resultados. Es seguro, alcanza su objetivo y puede haber ayudado a algunos participantes, así que ¿cuál es el retraso?
Por Dr Leora Fox -
Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
⏱️ Lectura de 10 min | Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
⏱️ 6 min de lectura | Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Primer participante dosificado en un ensayo pionero con células madre neuronales para la enfermedad de Huntington
Un nuevo ensayo clínico para la EH está en marcha. Se ha dosificado al primer participante en REGEN4HD, un estudio que comprueba si el trasplante de células madre neuronales es seguro como posible tratamiento para la EH.